こんにちは、難病患者のライフサポーター、浅川透です。

 

何日か前に発表されたことなのでご存知の方も多いと思いますが、

iPS細胞(人工多能性幹細胞)を使って難病の治療開発を進めている京都大と慶応大が、

6疾患の薬の候補物質を見つけたことがわかったそうですね。

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6難病研究、iPSで光…薬の候補物質発見、治験へ

 

(参考)薬の候補物質が見つかった6疾患:

 ・進筋肉が骨に変わる「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」

 ・「軟骨無形成症」

 ・低身長で呼吸不全を招く「タナトフォリック骨異形成症」

 ・子供の頃から難聴が生じる「ペンドレッド症候群」

 ・全身の筋肉が衰える「家族性筋萎縮性側索硬化症」

 ・心臓の筋肉が厚くなり、不整脈などを起こす「肥大型心筋症」

 

 

私は 「iPS=再生医療」と思っていたのですが、

患者の細胞で病気を再現して薬の候補を探す「創薬」研究にも利用できるそうです。

 

この手の希少難病の薬開発でネックになるのが、薬開発や治験のための資金と治験に参加する患者数ですが、

世界的に見て患者数が多ければ、もしかしたら利益が見込めて治験まで進むかもしれません。

 

世界レベルでの研究にするなり国が補助するなり、いずれにしても治療できる可能性があるのなら資金をどうにかして、

薬の開発が進め、多くの方が笑顔になれるようにしたいですね。

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